Сьогодні держава приділяє велику увагу в напрямку організації належної допомоги пацієнтам, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання. Внесено зміни до законодавства, яке регулює порядок надання медичної допомоги та забезпечення пацієнтів з орфанними захворюваннями.
Зокрема значно розширено їх перелік, спрощена процедура реєстрації необхідних лікарських засобів. Формат міжнародних закупівель ПРООН за останні декілька років дозволив не тільки оперативно закупити препарати для таких пацієнтів але і допоміг залучити до держави гумунітарну допомогу для тих пацієнтів, чиє захворювання ще не було внесено до реєстру.
Від імені пацієнтів та лікарів висловлюємо подяку організації ПРООН, Міністерству охорони здоров’я України, експертним группам фахівців МОЗ, громадським та пацієнтським організаціям
за продуктивну та плідну співпрацю.